1、临床试验：进行临床试验是验证孤儿药安全性和有效性的主要方式。临床试验分为三个阶段，1期临床试验主要评估药物的安全性和耐受，2期临床试验主要评估药物的疗效，3期临床试验主要评估药物的长期疗效和安全性。2、动物试验：在进行临床试验之前，会进行动物试验，以评估药物的安全性和有效性。