靶基因的概念源自分子遗传学，它特指那些可以被特定因子直接识别并结合，进而影响其表达水平的基因。靶基因不仅需要具备与特定位点结合的能力，还需能够表达出所需的功能。在维甲酸诱导APL细胞分化的研究中，靶基因指的是直接受到维甲酸及其受体的基因，而其产生的蛋白质则着其他基因的表达。
在转基因技术的应用中，靶基因通常指的是那些能够编码特定蛋白质的结构基因，这些基因能赋予转基因生物体新的表型特征。例如，在转基因鱼的研究中，常用的靶基因包括生长激素基因、抗冻蛋白基因、珠蛋白基因、金属硫蛋白基因和生长激素释放因子基因等。
此外，靶基因也可以指从试验样品中提取的特定核苷酸序列。这些序列可能包含多种未知的基因片段，因此，在进行杂交实验时，这些特定的序列被称为靶基因。
尽管靶基因的选择和操作技术已相对成熟，但由于基因表达机制的复杂性和多样性，靶基因能否在细胞内成功表达并产生预期效果，仍然需要通过进一步的实验验证。因此，靶基因的应用还需结合其他实验手段来进行综合评估。
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