叶酸是一种水溶性B族维生素，对人体健康至关重要。叶酸的缺乏会导致巨红细胞性贫血，白细胞减少症，以及身体无力、易怒、没胃口以及精神病症状等。特别是在怀孕初期，叶酸对胎儿神经管发育极为关键，缺乏叶酸会增加胎儿出现裂脑儿、无脑儿等先天畸形的风险。因此，孕妇补充叶酸尤为重要。
叶酸在体内以四氢叶酸的形式参与嘌呤和嘧啶核苷酸的合成，促进核酸与蛋白质的合成，是红细胞生成和成熟的必需物质。叶酸还作为干酪乳杆菌等微生物的增殖因子，有助于肠道健康。叶酸对细胞、生长以及核酸、氨基酸、蛋白质的合成起着重要作用。缺乏叶酸可能导致红血球异常、未成熟细胞增加、贫血以及白血球减少。
叶酸对孕妇和胎儿的健康有着不可忽视的作用。准备怀孕的女性应在怀孕前每天补充400微克叶酸，以预防胎儿出生时出现低体重、唇腭裂、心脏缺陷等问题。叶酸对于巨大红芽球性贫血和口炎性腹泻有疗效，每日服用5毫克叶酸，同时配合普通维生素B12使用。
近年来，叶酸被发现具有多种新用途。叶酸具有抗肿瘤作用，可以引起癌细胞凋亡，影响癌细胞的基因表达。研究表明，叶酸可以促进婴幼儿的神经细胞与脑细胞发育，有助于提高智力。叶酸还可用于治疗精神症，缓解症状。此外，叶酸还被用于治疗慢性萎缩性胃炎、抑制支气管鳞状转化以及防治因高同型半胱氨酸血症引起的冠状动脉硬化症、心肌损伤与心肌梗塞等。
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